礼来与ProQR达成13亿美元合作，布局RNA编辑疗法
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer？RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括200
基石药业将在ESMO年会上口头报告艾伏尼布的中国注册桥接研究临床数据
8月12日，基石药业（香港联交所代码：2616）宣布，公司将在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布同类首创药物艾伏尼布中国注册桥接研究CS3010-101的临床数据。
坚持与拯救：中国首个获批的RNA疗法诞生记
2019年2月28日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺西那生钠（活性成分：诺西那生）上市。这是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是国内首个获批的RNA疗法。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体
Gut:RNA结合蛋白RALY通过介导结直肠癌中的miRNA加工重编程线粒体代谢
细胞代谢失调是人类结直肠癌 (CRC) 的一个明显标志。然而，肿瘤进展过程中的代谢程序重新布线尚未完全了解。本篇研究结果揭示了 RALY 在肿瘤进展中以代谢为中心的关键作用，这可能会导致针对 RALY 的癌症疗法用于治疗 CRC。
环状RNA circRNF13通过SUMO2抑制鼻咽癌（NPC）的增殖和转移
环状rna (Circular RNAs, circRNAs)在人类细胞中广泛表达，与癌症的发展密切相关。然而，它们很少在鼻咽癌(NPC)的背景下被研究。
发现一种精确切割RNA的CRISPR系统---Cas7-11
研究人员发现了一种细菌酶，他们说这种酶可以扩大科学家们使用的CRISPR工具箱，使其能够轻松地切割和编辑RNA。这种他们最终命名为Cas7-11的细菌酶在不伤害细胞的情况下修改RNA靶标。
Science封面重磅：新型AI算法准确预测RNA三维结构
近日，美国斯坦福大学在读博士生 Stephan Eismann 和 Raphael Townshend 在计算机副教授 Ron Dror 的指导下，利用目前先进的神经网络技术，成功开发出了一种全新 RNA 三维结构预测模型——ARES。与其他传统 AI 算法不同，ARES 的结构框架并不是针对 RNA 结构设计，而是针对原子结构设计的
Science：转移RNA或有望作为治疗人类特定类型周围神经病变的潜在疗法
来自拉德堡德大学等机构的科学家们通过研究解析了周围神经病变腓骨肌萎缩症发生背后的一种分子机制，这种疾病同时影响运动神经和感觉神经，这一科学突破或为这种不治之症提供了一种新型的治疗手段。
Cardiovasc Res：保守的长链非编码RNA CARMA调控心肌细胞分化
从多能干细胞生产功能性心肌细胞需要严格控制分化过程。长链非编码rna (lncrna)在细胞发育过程中发挥重要的调控作用。