磷酸酶抑制剂开始进入疾病治疗,PTP1B反译核酸终于显示一定疗效
今天核酸药物先驱ISIS宣布其PTP1B反译核酸药物，ISIS-PTP1B，在一个糖尿病二期临床实验中显着改善糖化蛋白水平并降低体重。在这个92人的实验中，用药组比对照组在36周多降低0.5%的HbA1c。ISIS-PTP1B据称也显着降低体
Cancer cell：新型核酸药物可以治疗扩散性乳腺癌
NfkB是一类十分重要的转录因子，它参与调节了细胞的炎症反应，免疫应答，细胞增殖、分化以及存活等许多方面。同时，研究也发现在许多种的癌症微环境中NF-kB的非正常表达能够引起炎症反应，从而促进癌症的扩散与侵染，这说明NF-kB是联系炎症反应与癌症的关键分子。目前有许多NF-kB的负向调节因子都被认为可能具有抑制肿瘤恶化的潜力。
罗氏$4.5亿收购Santaris获锁核酸（LNA）平台发力RNA靶向药物研发
罗氏4.5亿美元收购丹麦Santaris公司，获得锁核酸（LNA）技术平台，该平台是10大新一代生物技术平台之一，所开发的锁核酸药物，有望解决小分子和抗体无法治疗甚至无法触及的疾病靶标。
Alnylam与世方药业合作开发治疗肝癌的核糖核酸干扰药物ALN-VSP
全球领先的核糖核酸干扰（RNAi）技术制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与中美合资的世方药业 (杭州)有限公司(Ascletis Pharmaceuticals (Hangzhou) Co., Ltd.)近日正式宣布结为战略合作伙伴，共同开发ALN-VSP用于治疗在中国临床需求未得到满足的各类肝癌包括原发性肝癌（HCC）。
：核酸氢键外或存在“秘密通道”供质子迁移
美国南加州大学和能源部劳伦斯伯克利国家实验室的先进光源（ALS）最近发现，在氢键被封锁的情况下，质子也能通过一种完全不同的途径实现迁移。相关论文发表在近期出版的《自然·化学》（Nature Chemistry）上。 氢键在DNA（脱氧核糖核酸）和RNA（核糖核酸）中连接着互补编码基因的碱基对，构成了各种蛋白质结构，在生物化学中很重要。
：小核糖核酸-124a与脑神经形成有关
日本研究人员在最新一期《自然—神经科学》杂志网络版上发表论文说，他们在利用实验鼠进行的实验中，发现一种小核糖核酸与脑神经和视网膜神经的形成有关。这是世界上首次发现小核糖核酸参与神经线路的形成，将有助于弄清癫痫和自闭症等疾病的原因。 小核糖核酸是一类不编码制造蛋白质的单链核糖核酸分子，主要参与控制基因表达。
Science：揭示在细菌免疫系统发现的程序控制化的DNA核酸内切酶
2012年8月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自伯克利实验室的遗传工程师和基因组学家研究发现了编辑基因组（editing genomes）新的高效用形式，这项研究为以后新型药物的研发和生物能源的开发提供了新的建议，而且其可以在遗传学上修饰微生物，比如细菌和真菌。相关研究成果刊登在了国际著名杂志Science上。
PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
利用锌指核酸酶技术（zinc-finger nucleases）在一细胞期的胚胎中进行基因打靶是一种高效的诱变方式，这种方法可以应用在小鼠、大鼠和家兔中。最近该技术被用在了基因插入和基因敲除上。 本文中，研究人员利用锌指核酸酶技术制造疾病相关的基因突变。通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。