反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经变性疾病
2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病，近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验，研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病，这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累，科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡，随着疾病不断进展
FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及近15年来对各类siRNAs的研究。这期间，医药工业界开展了大量的临床试验。截至
《自然-方法》：数据驱动蛋白质设计促成发明细胞内烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸探针
蛋白质设计研究如何通过指定或改变氨基酸序列来控制、改变蛋白质结构和功能。蛋白质是生命功能最主要的执行者，研究者能够通过遗传编码让细胞自动合成表达人工蛋白，表征细胞状态，调控细胞功能。因此，有效、可靠的蛋白质设计能在生命科学不同领域发挥重要作用，特别是在新兴的合成生物学方向，可成为重要支撑技术。6月5日，《自然-方法》杂志在线发表了华东理工大学教授杨弋、研究员赵玉政课题组与中国科学技术大学教授刘海燕
Nat Biotechnol：首次利用CRISPR培育出单核苷酸编辑转基因小鼠
在一项新的研究中，研究人员利用这种流行的基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种变体版本培育出单核苷酸编辑小鼠。
马翠卿——山东大学——1.微生物生产平台化合物如乳酸、富马酸、2,3-丁二醇等以及药物中间体核苷酸、唾液酸等；生物产品的分离纯化过程技术。
1.微生物生产平台化合物如乳酸、富马酸、2,3-丁二醇等以及药物中间体核苷酸、唾液酸等；生物产品的分离纯化过程技术。 2.生物催化过程机理及关键酶的酶学研究，包括基因克隆表达及其调控研究。
JCB：单一核苷酸的改变就可引发脆性X染色体综合征
--近日，一项发表在国际杂志The Journal of Cell Biology上的研究报告中，来自叶史瓦大学的研究者通过研究发现，单个核苷酸的改变或许就会引发个体患脆性X染色体综合征。
PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
利用锌指核酸酶技术（zinc-finger nucleases）在一细胞期的胚胎中进行基因打靶是一种高效的诱变方式，这种方法可以应用在小鼠、大鼠和家兔中。最近该技术被用在了基因插入和基因敲除上。 本文中，研究人员利用锌指核酸酶技术制造疾病相关的基因突变。通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。
Nature：FTO基因单核苷酸多态性显著性地影响身体质量指数
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --在一项最新的研究中，澳大利亚昆士兰大学数量遗传学教授Peter Visscher和他的同事们发现FTO基因序列上的单个核苷酸变化对身体质量指数(body mass index, BMI)的变化产生显著性的影响。 BMI是一种常用的测量肥胖的标准。它测量一个人的体重，并根据他或她的身高进行校正。
PLoS ONE：新技术酶法大规模制造高纯度硫代修饰寡核苷酸分子
2013年7月5日电 /生物谷BIOON/ -- 最新一期PLoS ONE（7月4日）报道了一种制造硫代修饰寡核苷酸分子的新方法，用于生产成分高纯度的寡核苷酸类基因药物。这项技术由中国海洋大学生命科学学院的研究人员完成，该成果将有助于推动寡核苷酸药物的发展。 目前，寡核苷酸主要采用化学方法合成，但化学合成寡核苷酸涉及多步骤的反应，容易出现错误，产物纯度较低，且纯化十分困难。
：反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义
2012年1月3日，据《每日科学》报道，一项新的研究表明，选择性地靶向和阻断肝癌中一个重要的特定microRNA是可能的。这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法，每年全球估计有549000人死于肝癌。