Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
碧迪医疗顺利收官第七届进博会，新质医疗力引领健康未来潮
2024-11-11
Nature：乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色体剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制
该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点，全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变，揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-14
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
研究揭示染色质组装因子CAF-1介导核小体装配的结构基础
在真核细胞分裂过程中，染色质结构的重新建立对于维持基因组完整性和表观遗传信息传递至关重要。DNA复制一方面破坏母链DNA的亲本核小体，另一方面新生核小体必须在DNA子链上重建。染色质组装因子CAF-1
2023-08-28
Nature子刊：间充质干细胞治疗瘫痪，临床试验结果积极
该论文介绍了CELLTOP试验所有的10名参与者的入组和96周随访结果。证明了自体AD-MSC的采集和鞘内注射给药在脊髓损伤治疗中的安全性。
2024-04-07
科学家首次发现，巨噬细胞竟会吞噬神经髓鞘并生产脂质，喂养癌细胞
Leila Akkari团队这项研究揭示了胶质母细胞瘤劫持巨噬细胞为己所用的新机制，不仅为临床诊疗提供了潜在的标志物，也为胶质母细胞瘤的治疗提供了新靶点和新思路。
2024-08-16
Nature：多出来的一条X染色体是如何导致男性胎儿生殖细胞发育异常的？乔杰院士团队揭开关键机制
北京大学第三医院研究人员以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点，全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变，揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-04
李博文等利用机器学习+组合化学，加速发现用于mRNA递送的可电离脂质
该研究通过将机器学习和组合化学相结合，建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法，促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒（LNP）的开发。
2024-05-20