研究发现藏族人群三代测序高质量参考基因组并解析全基因组结构变异
10月23日，《国家科学评论》杂志在线发布了第一个藏族人群高质量参考基因组。该成果是中国科学院昆明动物研究所宿兵课题组、西藏大学欧珠罗布与崔超英课题组、中国科学院上海营养与健康研究所徐书华课题组、青海省高原医学科学研究院吴天一课题组等，经过两年多联合攻关完成的藏族人群高原适应研究的又一阶段性成果，旨在利用长片段基因组数据从头组装藏族人群的高质量参考基因组，以期解析藏族人群基因组中的大片
Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
安斯泰来二代FLT3抑制剂Xospata获欧盟批准，单药治疗FLT3突变复发/难治AML
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧盟委员会（EC）批准靶向抗癌药Xospata（gilteritinib），该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变（FLT3mut+）的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者。Xospata有望改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3
Nat Methods：计算神经网络驱动下一代“蛋白质预测技术”的诞生
2019年10月23日 讯 /生物谷BIOON/ --一直以来，合成生物学家一直试图通过改变自然界中存在的蛋白质，甚至是从头合成蛋白质，将其进化的途径掌握在自己手中。通过人工构建不同类型的蛋白，可以设计药物，感测生物信号，以及生产高价值化学品，等等。为了设计蛋白质，科学家们使用了两种截然不同的方法。其一，在“定向进化”中，通过随机改变编码天然蛋白质的氨基酸残基的一级序列，并筛选具有所需活性的变体。
Science子刊：开发出下一代治疗听力障碍的高弹性植入物
2019年10月21日讯/生物谷BIOON/---全世界有将近五十万人患有严重的听力障碍。在某些情况下，人工耳蜗和其他类型的植入物在治疗听力障碍方面都有较好的效果。然而，这些设备无法帮助内耳受损或听觉神经功能不正常的人。为了使这些患者恢复听力，必须将电信号直接发送到听觉脑干。用于此目的的神经假体（neuroprosthetic）称为听觉脑干植入物（auditory brainstem implan
第一三共第2代FLT3抑制剂Vanflyta欧盟监管传不利消息，已在日本上市！
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已针对口服靶向抗癌药Vanflyta（quizartinib）治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的营销授权申请（MAA）发布了不推荐批准的意见。在美国监管方面，FDA在今年4月将Vanflyta的新药
安进/UCB新一代药物Evenity在欧盟监管方面迎来逆转，有望年底获批！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴优时比（UCB）近日联合宣布，按照重新审查程序，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已采纳了一项积极的意见，推荐批准Evenity（romosozumab）用于骨折高风险、无心肌梗塞或中风病史的绝经后女性，治疗严重骨质疏松症。今年6月，CHMP曾做出了不建议批准的意见，之后安进与UCB
诺华新一代眼科药物Beovu在美国上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)
2019年10月24日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，在美国推出新一代眼科药物Beovu（brolucizumab，又名RTH258），该药于本月初获得FDA批准，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）。值得一提的是，诺华使用了一张优先审评券（PRV）来加速Beovu的监管审查，将其审查周期由常规的10个月缩短至了6个
结合CRISPR技术开发新一代T细胞疗法 新锐A轮融资8500万美元
今日，ArsenalBio公司宣布完成8500万美元的A轮融资，用于推进该公司新一代“可编程”T细胞疗法的开发，治疗实体瘤和血液癌症患者。ArsenalBio公司于今年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，智能学习等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。现有的T细胞疗法是通过病
卫材新一代抗癫痫药Fycompa获中国批准，用于≥12岁癫痫患者！
2019年10月17日/生物谷BIOON/--日本药企卫材（Eisai）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准新一代抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈），作为一种辅助疗法，用于12岁及以上癫痫患者部分发作性癫痫的治疗。Fycompa的新药申请（NDA）于2018年9月提交，由于与现有药物具有显著的临床益处，NMPA于2019年1月授予了Fycompa优先审查资格。据