国内首个自主研发CSF-1R抑制剂获突破性疗法认定,用于治疗不可手术切除的腱鞘巨细胞瘤
该药物已被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认定为突破性治疗药物,用于治疗不可手术切除的腱鞘巨细胞瘤,这也是首个由中国公司独立自主研发并推进临床的高选择性CSF-1R抑制剂。
2022-08-17
Cell Death and Disease:揭示间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调新机制
研究发现可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能,减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量,起到改善神经细胞功能,促进神经发生的作用。
2022-08-05
研究发展出新型可编程抗体-DNA嵌合分子系统可智能控制T细胞靶向杀伤肿瘤
该工作基于HUH-核酸内切酶家族蛋白DCV能够识别特异性序列的单链DNA发生共价交联反应的特性,构建嵌合式DNA-DCV-αCD3融合分子,实现任意DNA纳米结构的可编程式组装。
2022-07-06
Nucleic Acids Res:新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中,来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
2022-08-12
STM: 非酒精性脂肪性肝病中肝细胞癌长期风险的分子特征
该研究揭示了PLS/PLSec-NAFLD可以实现NAFLD特异性的肝癌风险预测,并促进NAFLD指导的肝癌化学预防的临床翻译。
2022-07-25
PNAS:利用一种抗体加强上皮钙粘蛋白的粘附性,有望将癌细胞粘在原地并阻止它们在身体中扩散
未来对晚期癌症的治疗可能是将癌细胞粘在原地并阻止它们在身体周围扩散。在一项新的研究中,来自美国加州大学戴维斯分校和华盛顿大学的研究人员展示了一种抗体如何加强细胞之间的联系。
2022-08-10
Haematologica:表达MyD88和CD40的ENG T细胞有望更高效地治疗急性骨髓性白血病
目前,有许多遗传方法可以使T细胞对AML具有特异性。例如,这包括表达嵌合抗原受体(CAR)。与针对急性淋巴细胞白血病(ALL)的CAR-T细胞疗法相比,AML特异性CAR T细胞的临床经验带来了挑战。
2022-08-02