Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
2024-09-04
Science重磅：这种抗癌药成为阿尔茨海默病的新希望，能够挽救记忆和大脑功能
这项研究表明，抑制IDO1酶，阻断其介导的色氨酸向犬尿氨酸的转化，通过恢复星形胶质细胞代谢，挽救了阿尔茨海默病小鼠模型的海马体记忆功能。
2024-09-03
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nature揭秘：有更高HLA-DQA2基因表达水平、更活跃免疫系统的人，能有效防止病毒扩散
尽管新冠已经慢慢淡出了我们的视线，但人类对它的研究却一刻都未曾停止。这是第一次，我们可以用如此庞大的数据库从单细胞层面来描述新冠感染后的免疫反应。
2024-08-01
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cancer Res：粘附GPCR ADGRE2维持蛋白平衡并促进急性髓性白血病进展
该研究揭示了ADGRE2在急性髓性白血病中的作用和机制，并为治疗急性髓性白血病提供了一个有希望的治疗策略。
2024-08-28
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16