FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
JCI：延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效
本文研究结果表明，共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益，并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。
2024-11-12
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
乳腺癌疗法的双刃剑！JNCI：不止是化疗，常见的乳腺癌疗法都会加速机体的衰老
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，包括化疗、放疗和外科手术在内的常见乳腺癌疗法或都会加速乳腺癌幸存者机体的生物衰老过程。
2024-10-15
用米饭替代小麦制品可显著降低肥胖风险
本研究为我们揭示了：在我国西北地区，相比偏好食用面条、馒头等小麦制品的人群，“米饭党”不仅表现出更低的全身性肥胖率，而且在中心性肥胖的风险上也具有明显优势。
2024-11-05
CAR-T细胞疗法研究进展（第47期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-10-31