Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Sci Bull：揭开心力衰竭的免疫特征或有望帮助开发新型靶向性疗法
文章中，研究人员识别出了与心力衰竭相关的转录组学特征，除了生物信息学分析外，他们还进行了实验验证从而进一步证实了研究结果的可靠性。
2024-05-13
GEN Biotechnol：科学家识别出与侵袭性乳腺癌相关的新型基因网络
这项研究中，研究人员分析了三种主要的乳腺癌亚型，尤其强调了最具侵袭性的基底样亚型，他们发现，相比更为普遍的管腔A亚型和管腔B亚型，基因-基因之间的互作网络在侵袭性基底样乳腺癌亚型中有很大不同。
2024-05-13
Cell Rep：科学家设计出一种研究巨噬细胞的新方法 或有望帮助开发多种疾病的新型疗法
来自萨里大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种名为集落刺激因子1受体的特殊蛋白，其或能作为血液中单核细胞和树突状细胞及组织中巨噬细胞的可靠标志物。
2024-07-04
Nature：科学家揭示两种关键信号通路之间的关联 或有望开发抑制机体慢性炎症的新型疗法
本文研究结果表明，ILC3内在的CTLA-4或能作为抑制IL-23病理学结局的必要检查点，这些发生在炎性肠病中的淋巴细胞的破坏或许会引起人类机体的慢性炎症。
2024-06-20
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
构建新型可模拟人类脑动静脉畸形病变过程的动物模型阐述其发病机制及潜在药物治疗靶点
脑 动 静 脉 畸 形（BAVM）是一类复杂难治的脑血管结构异常疾病，受限于复杂的血管构筑及其与脑组织密切的解剖关系，目前的外科治疗对许多BAVM病例束手无策。
2024-07-16
Nature：利用新型高分辨率成像技术解析出哺乳动物线粒体呼吸超级复合物的三维结构
利用新的显微镜技术，研究人员直接对来自动物心脏模型的线粒体进行了成像，以探究线粒体呼吸超级复合物。
2024-06-29