JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
Cancer Sci：ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应
研究结果表明，利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局，这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。
2025-02-08
Nat Metabol：能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制，并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
2024-12-19
Sci Adv：对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制，考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征，其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26
Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
2024-06-16
Physiol Genomics：脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法
研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。
2024-12-29
Science：机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用，并表明，抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。
2024-12-19
Cancer Res：科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点
本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径，同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。
2025-01-21
Nat Commun：科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法（即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体）来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中，这种疗法在小鼠机体中表现良好，其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
2025-02-09