Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
eBioMedicine：一种新型的近红外光免疫疗法生物标志物或能为开发新型靶向性疗法铺平道路
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究使用了一种基于微泡的生物标志物来评估近红外光免疫疗法的成功率，利用超声波来追踪微泡，研究人员就能确定癌症疗法尚未完全应用的区域。
2023-11-02
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Science：张锋一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统
这项研究也提示我们，该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库，具有巨大的生物技术发展潜力。
2023-11-27
Mol Cell：杨运桂团队发现新型m5C阅读蛋白，并揭示其在白血病中的作用
研究团队表示，虽然从SRSF2P95H突变到白血病的路径仍有待完全阐明，但这项工作表明，SRSF2作为m5C阅读器的功能损伤可能导致白血病进展。
2023-12-12
Nat Genet：科学家开发出一种能识别出疾病遗传风险的新型研究框架 或有望开发出靶向性治疗策略
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型框架，其能通过对人类血液细胞应用不同的压力测试来识别出诱发疾病的潜在隐藏的遗传促进因素。
2023-12-26
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11
受新冠病毒抗肿瘤的启发：杨坤禹/万超团队开发新型个性化癌症疫苗
该研究提出了一种生产高效个性化抗肿瘤疫苗的策略，它具有在免疫治疗中的临床应用前景，因为与新抗原疫苗和过继细胞疗法相比，它更容易制造。
2023-12-01
BJH：新型治疗性靶点或能关闭人类多发性骨髓瘤生存和进展的能力
来自阿德莱德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能抑制多发性骨髓瘤的新型疗法，其或有望减缓甚至预防患者疾病的复发。
2023-12-04
Curr Biol：揭示癌细胞抵御化疗背后的新型分子机制
来自新南威尔士大学等机构的科学家们通过对人类细胞系进行研究发现，癌细胞能激活一种产生驱动力的机制来在癌症疗法中存活下来。
2023-11-02