Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病
2023-11-06
Cell Rep：利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中，每个家庭都有一个因Cntnap1（Contactin-Associated Protein 1）基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
2023-10-25
Cell：双管齐下靶向SWI/SNF和EP400可有效抑制癌细胞生长，有望开发出更好的癌症疗法
癌细胞通常发生一系列突变。大约20%到25%的癌症涉及一种名为SWI/SNF的分子复合物发生突变。然而，旨在阻断SWI/SNF活性的药物并不总是像预期的那样有效。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛医
2023-11-13
人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞：新疗法的前沿
中枢神经系统(CNS)疾病，尤其是那些导致认知障碍的疾病，是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法；当代医学充其量仅限于对症治疗。
2023-10-30
Nat Cancer：新型组合性疗法或有望饿死胰腺癌细胞
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型组合性疗法，其或能通过预防癌细胞清除染料来安全降低小鼠机体中胰腺癌的生长。
2023-10-15
Nature：揭示器官自我修复机制有望带来更安全的再生疗法
了解受损器官如何自我愈合，对于科学家们试图开发能使受伤、患病或老化的组织再生的治疗方法非常重要。这包括了解自我修复完成后如何停止。器官需要生成新细胞进行修复，但不受控制的增殖可能会导致癌症。
2023-10-12
深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
2023-11-06
CAR-T细胞疗法研究进展（第38期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2023-09-30