Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nat Metab | 北京大学庞艳莉/乔杰/姜长涛/李蓉发现多囊卵巢综合征的治疗新靶点
多囊卵巢综合征是一种复杂的体征和症状，包括雄激素过多(多毛症和/或高雄激素血症)、卵巢功能障碍和多囊卵巢形态，通常伴有心血管疾病、2型糖尿病、高血压和血脂异常的风险增加。
2024-05-24
Nature Medicine | 重塑帕金森病治疗前景：Prasinezumab在早期帕金森病快速进展亚型中的疗效分析
该研究强调需要验证的生物标志物，这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。
2024-04-21
替尔泊肽中国减重临床试验结果显示，52周治疗可使肥胖症患者体重减轻13.6%-17.5%
对于BMI≥28或≥24且至少有1种体重相关合并症的中国成年人，每周一次皮下注射替尔泊肽10mg和15mg在减轻体重方面显著优于安慰剂。
2024-06-17
信达生物IBI343（CLDN 18.2 ADC）获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种
本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。
2024-05-13
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
减毒病毒疗法助力癌症治疗！JCI：一种减毒病毒能够有效清除小鼠体内的肿瘤，并使幸存小鼠对后续肿瘤发展具备更强抵抗力
本文研究结果揭示了特殊LCMV载体的强大抗肿瘤效应，并揭示了其抗肿瘤疗效背后的多种分子机制，为癌症治疗提供了新思路。
2024-06-20