全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)正式在中国上市,诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步,国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件:中国SMA诊治中心联盟成立,全国25家医院成为联盟的首批成员单位。 诺西那生钠注射液正式在中国上市,为脊髓
治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症!杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准!
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林(CSL Behring)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装,治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。该批准对AATD社区很重要,因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量,从而通过节省患者时间和
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩 即将向FDA递交新药申请
日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的靶向RNA疗法casimersen(SRP-4045),在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果,显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达水平。基于这一结果,该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请(NDA)。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点,批准
国际罕见病日:关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活
“长大了我要当兵!要保卫祖国,养我妈妈!”如果没有看到草根坐着的轮椅,不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子,他看起来是那么阳光可爱,对未来充满期待。每年2月的最后一天,是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际,国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕
百健Spinraza获中国批准,成首个脊髓性肌萎缩症(SMA)药物
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健(Biogen)近日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元
首个治疗脊髓性肌萎缩症药物,诺西那生钠注射液在中国获批
2019年2月28日,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特
Nat Commun:人工蛋白可以激发产生抗HIV抗体
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON /——HIV-1表面有大量的糖类对HIV-1表面的蛋白质Env进行了伪装,使得HIV-1可以避开人体的体液免疫。而大多数HIV-1隔离群会由自然的序列突变产生“糖洞”,这些糖洞可能将其下的蛋白表面暴露给免疫系统。为了验证这个猜想,近日来自北卡罗来纳大学教堂山分校、宾州州立大学等单位的研究人员通过计算机设计了一些蛋白表位,可以激活兔子产生对抗HIV-1的抗
Cell子刊:在土壤和粪便中发现4种新型抗CRISPR蛋白
2019年2月8日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自丹麦诺和诺德基金会生物可持续性研究中心(DTU)的研究人员发现了四种新分布在不同环境中的抗CRISPR蛋白(anti-CRISPR protein)。他们指出一些抗CRISPR蛋白在自然界中要比之前预期的更为广泛地存在。这些抗CRISPR蛋白在未来能够潜在地用于调节CRISPR-Cas9系统的活性。相关研究结果于2019年2月5日在
Nat Neurosci:研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --由哈佛大学干细胞科学家领导的研究发现了肌萎缩侧索硬化症(ALS)的潜在新生物标志物和药物靶点。该研究发表于Nature Neuroscience。该研究使用人类运动神经元的干细胞模型揭示STMN2基因作为潜在的治疗靶点,证明了这种人类干细胞模型方法在药物发现中的价值。大约10年前,科学家在ALS患者的死后神经元中发现了一种名为TDP-43的蛋白质
脊髓性肌萎缩症(SMA)新药!罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格(PRIME)
2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予risdiplam(RG7916)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的优先药物资格(PRIME)。目前,罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究(FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]),评估r