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世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Redox Biology:HIF-1α在促进胚胎合子基因组激活中的关键作用

本研究为氧浓度对着床前遗传或表观遗传编程和重编程事件的影响提供了新的理解。

2024-04-23

30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发

共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。

2024-04-18

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

Science:发现褐藻和动物都存在雄性性别决定基因HMG-box

HMG-box是一个DNA结合域,普遍存在于真核生物的染色质相关蛋白和转录因子中,包括人类的性别决定因子SRY和真菌的交配型决定因子。

2024-03-28

Nature Genetics:赵亚杰等发现迄今最强的导致肥胖的基因突变

研究团队对来自英国生物样本库的419668人的全外显子组测序数据进行了全外显子组关联研究,发现了两个基因BSN和APBA1的罕见功能缺失突变,其肥胖效应远远大于已知的肥胖基因。

2024-04-07

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择

在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19