Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
两篇Cell+5篇Cell子刊首次成功在实验室中制造出合成基因组超过50%的酵母菌株
来自美国纽约大学、约翰霍普金斯大学、英国曼彻斯特大学、爱丁堡大学和德国欧洲分子生物学实验室和中国华大基因的研究人员将在实验室里制作的七条以上的合成染色体组合到一个酵母细胞中，得到了一种含有50%以上合
Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
Nature子刊：利用人诱导性多能干细胞成功构建出模拟阿尔波特综合征的肾脏类器官
在一项新的研究中，来自日本京都大学和神户大学的研究人员构建出诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）衍生的肾脏类器官来模拟由COL4A5基因突变引起的
司美格鲁肽等减肥药日益流行，究竟哪些人可以用它成功减肥？
如今，肥胖已然成为一种全球流行病，肥胖的发病率也在世界各国持续飙升。据世界卫生组织（WHO）估计，全世界有13%的成年人患有肥胖症。更重要的是，肥胖还会进一步引发代谢综合症并伴随各种并发症，例如2型糖
2023勃林格殷格翰中国研发日成功举办 构建创研无界的创新生态，引领“零时差”惠及患者
勃林格殷格翰中国通过“驷马高车”整体创新布局，践行总部携手“合作伙伴”实现外部创新的研发策略，将进一步加强与中国本土创新力量的合作交流
Neuro-Oncology：科学家成功测试转基因T细胞治疗人类胶质母细胞瘤的疗效
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次成功检测了一种新形式的细胞免疫疗法在抵御小鼠脑瘤上的疗效。
再次刷新药物减肥纪录，成功减重29公斤！礼来发布替尔泊肽又一项3期临床数据
礼来公司产品开发高级副总裁 Jeff Emmick 博士表示，在这项研究中，在饮食和运动感与后再使用替尔泊肽的人比干预后使用安慰剂的人时限了更显著、更持久的体重减轻。
新研究成功破解阿尔茨海默病中大量神经元丧失之谜
在一项新的研究中，由比利时鲁汶大学佛朗德生物技术研究院和英国伦敦大学学院英国痴呆研究所的Bart De Strooper教授以及鲁汶大学佛朗德生物技术研究院的Sriram Balusu博士领导的一个研