Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
奥密克戎毒株或含感冒病毒基因片段
美国研究人员发现，变异新冠病毒奥密克戎毒株有至少一处变异由一种特殊基因片段导致，而且这个基因片段存在于其他多种病毒中，包括一种导致普通感冒的病毒。据路透社网站4日报道，美国马萨诸塞州剑桥市数据分析企业nference研究人员发现，这个基因片段未在先前发现的几个版本新冠病毒中出现，却为其他多种病毒和人类基因组所有，其中包括导致普通感冒的
中国首张单片双药HIV治疗药物多伟托®医保处方落地，引领“简化治疗”新趋势！
艾滋病，又称“获得性免疫缺陷综合症”，是由人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus，HIV）攻击CD4+T淋巴细胞，导致患者免疫系统遭到破坏，从而引起的慢性传染病。
抗抑郁药能长期吃吗？一篇新研究对此表示担忧
据世界卫生组织统计，抑郁症已成为世界第四大疾病，全球超过3.5亿人受该疾病困扰，而且这一群体还在快速增长中。世卫预测，到2030年，抑郁症将成为全球疾病负担第一位的疾病。近日，发表在Lancet 《柳叶刀》上的一项研究显示，全球抑郁症发病率正大幅上升，女性是男性的两倍。据我国流行病学调查显示，中国抑郁症终生患病率为6.8%。《中国国民
两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器，是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关，如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今，线粒体已成为最重要的治疗靶点之一，是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质，在超过20%的已上市药物中，被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
科研团队以核仁为治疗靶点拓展了“老药”rDNA转录抑制剂CX5461的新用途
核仁是细胞核中一个重要的亚细胞结构，其主要功能是转录核糖体RNA (Ribosomal RNA， rRNA) 和组装核糖体大小亚基。但近年的研究发现核仁还参与了多种重要的生物学过程，比如细胞周期调控、细胞衰老、细胞应激反应以及遗传性疾病等。但核仁是否可以作为药物作用靶点还存在争论，目前还没有以核仁为靶点的治疗药物被批准上市。中山大学药学院（深圳）邓文斌教授、
《自然》：肠菌“钝化”降糖药！科学家首次发现，口腔和肠道中特定微生物为了生存，能表达让阿卡波糖失活的酶
阿卡波糖，2型糖尿病常用的降糖药，万万没想到还是被肠道菌群打败了。美国普林斯顿大学的Mohamed S. Donia教授及其团队和其他合作单位，在顶级期刊《自然》杂志上发表重要研究成果。他们通过宏基因组测序结合生物化学以及结构学等实验分析，发现部分人群的口腔和肠道中天然存在抑制阿卡波糖活性的细菌，它们通过表达阿卡波糖磷酸酶使之失活，减
《自然》杂志报道降糖药恩格列净的结构机制
葡萄糖是地球上绝大多数生物最重要的能量来源之一。葡萄糖经血液循环被运输至身体各个器官。在血液流经肾脏时，绝大部分葡萄糖会被滤出，然后再被重吸收回血液。肾脏每天重吸收的葡萄糖达到180g，才保证了最终排出的尿液中不含葡萄糖1。因此，肾脏是维持血浆中葡萄糖水平的重要器官。肾脏中负责葡萄糖重吸收的主要蛋白为钠-葡萄糖共转运蛋白（SGLT），
年度第五个新药上市申请批准 基石药业胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT®在中国香港获批
12月28日，港股创新药企基石药业（HK：2616）宣布胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药AYVAKIT®（阿伐替尼avapritinib）在中国香港地区的新药上市申请已获批准，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。