ACS Chem Biol & JACS：开发出可以逆转脆性X染色体综合征相关疾病的新型分子
2012年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自斯克利普斯研究所佛罗里达分校的研究者开发设计出了一种新型化合物，其可以作为一种新型潜在的疗法来治疗和脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）相关的某些疾病。脆性X染色体综合征是一种遗传性疾病，可以引发智力发育迟缓、不育、记忆力减退等病症。
JAMA：羟氯喹未能对改善原发性干燥综合征症状
2014年8月25日讯 /生物谷BIOON/--对于全身性自身免疫性疾病患者的原发性干燥综合征（primary Sjögren syndrome），羟氯喹是这种疾病最常见的处方治疗药物，但根据JAMA杂志上上的一项研究证实：与安慰剂相比，羟
美国FDA批准NPS治疗短肠综合征的药物Gattex
2012年12月22日讯 /生物谷BIOON/--美国FDA正式批注了总部位于新泽西的NPS公司的药物Gattex来治疗短肠综合征患者。该药物能帮助患者降低对静脉注射营养的依赖性。 但同时，FDA同时指出用这种药物的患者可能会有增加罹患癌症的风险和异常增生(息肉)在肠道,在肠阻塞,胆囊疾病、胆道疾病和胰腺疾病的潜在风险。 今年八月，Gattex获准在欧盟上市。
J mmunol：调节性T细胞可预测骨髓增生异常综合征
2012年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --Moffitt癌症中心研究人员发现，记忆调节性T细胞物理特性的变化可以预测骨髓增生异常综合征（MDS）发展成急性髓细胞性白血病的风险，这一发现可能改善MDS患者的预测，同时也有助于开发更好的治疗手段。 这项研究发表在Journal of Immunology杂志上。
Clin Gastroenterol H：研究发现肠易激综合征的一种新形式
2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/--近日，加州大学洛杉矶分校研究人员描述了一种新形式的肠易激综合征（IBS），其发生于急性憩室炎之后，这一发现可能有助于更好地诊断患者的症状、减轻患者疾病痛苦。
GSK启动急性冠脉综合征药物losmapimod关键III期研究
葛兰素史克启动急性冠脉综合征（ACS）实验性药物losmapimod关键大型III期研究LATITUDE-TIMI 60，losmapimod是一种p38促分裂原活化蛋白（MAP）激酶抑制剂。
Nature：八个基因与骨髓增生异常综合征有关
日本东京大学日前宣布，该校研究人员参与的一个国际研究小组首次发现了骨髓增生异常综合征的致病基因。这一发现有助于开发出针对这一疾病的治疗药物。 骨髓增生异常综合征是一种血液病，是由于造血干细胞增殖分化异常所致。主要表现为外周血的全血细胞减少，骨髓细胞增生，细胞形态异常。部分患者在经历一定时期后转化为急性白血病，还有部分患者虽未转化为急性白血病，却因感染、出血或其他原因死亡。
JND：线粒体柠檬酸载体SLC25A1突变与先天性肌无力综合征
虽然在过去的25年，识别患有先天性肌无力综合征（CMS）相关的基因异常已经取得了显著的进步，但还有许多患者仍有待确诊致病基因。
Neuron：新药可逆转实验鼠脆性X染色体综合征症状
4月12日，美国麻省理工学院等机构的研究人员在国际杂志《神经元》Neuron上报告说，他们研制出一种新药，可成功逆转患脆性X染色体综合征实验鼠的部分症状。这一研究为此类遗传病患者带来治疗希望。 脆性X染色体综合征是由于人体内X染色体形成过程中突变所导致的常见遗传病，也是孤独症和智力迟钝最普遍的遗传病因。临床主要表现为中、重度智力低下，例如学习能力缺失、认知障碍等，此外还伴有特异的身体和行为特征。