Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。
J Cell Mol Med：microRNA-24调节心肌梗死后心肌纤维化
心肌梗死（MI）后心肌纤维化已被确定为是心脏衰竭发展的关键因素。虽然参与心脏各种病理生理过程中失调的miRNA众所周知，但miRNA在调节心肌梗死后纤维化中的作用尚不清楚。 早期研究观察到纤维化和心肌肥厚的miR-24表达之间的关系，近日，研究人员在J Cell Mol Med杂志上发表研究评估miR-24是如何调节心肌梗死后纤维化的。
PLoS ONE：揭示克罗恩氏病患者肠道组织纤维化的分子机制
2013年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志PLoS ONE上的一篇研究报告中，来自布里斯托大学的研究者通过研究揭示了，蛋白质IL-13或许是克罗恩氏病患者发展成为纤维化的关键，这将帮助研究者开发新型的药物来治疗克罗恩氏病患者。 克罗恩氏病是一种慢性炎性胃肠道疾病，目前并没有有效的治愈方法。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
PNAS:抑制炎症阻断心肌纤维化
心脏病发作后的组织损伤往往会最终导致心力衰竭，而加州大学Davis分校(UC Davis)的一项新研究，通过抑制一个促炎症的酶阻断了上述组织损伤，此外研究人员还确定了其中的分子机制。文章发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志上。 可溶性环氧化物水解酶sEH，是组织修复相关免疫应答中的关键成员，不过在心脏病发作后，这种酶往往会产生事与愿违的影响。
Hepatology：开发出治疗肝纤维化的新型疗法
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。许多研究阐释了在实验动物中肝纤维化的相关研究，但是目前并没有有效的治疗此疾病的方法。研究者David表示，他们这项新的研究方法揭示了NOX在疾病治疗上扮演的角色。
FDA警告留心囊性纤维化药物Kalydeco与白内障的可能相关性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --FDA警告医生、家长及患者留心药物Kalydeco相关的白内障（cataract），该药是今年早些时期获批的突破性囊肿性纤维化治疗药物。 FDA称，该警告是基于药物制造商Vertex在幼年大鼠试验中所观察到的白内障案例。该项研究，旨在表明Kalydeco对于2岁以下儿童的安全性。白内障是眼睛晶状体的浑浊，能够破坏视觉。
FDA工作人员质疑诺华新版囊肿性纤维化药物有效性
2012年9月1日讯 /生物谷BIOON/ --根据FDA周五在网上发布的文件，FDA药品审查人员质疑诺华（Novartis）实验性吸入性抗生素粉是否真的能帮助囊肿性纤维化（cystic fibrosis）患者呼吸更顺畅。 FDA工作人员发布了对诺华妥布霉素吸入粉（obramycin inhaled powder）的审查意见。
JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。