Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Nature子刊：试验表明AI引导有助于在常规实践中早期发现心脏疾病
某些类型的心脏疾病可能很难发现，例如无症状的低射血分数，特别是在治疗最有效的早期阶段。心电图AI引导下的低射血分数筛查(EAGLE)试验旨在确定利用心电图数据开发的人工智能(AI)筛查工具是否能改善常规实践中这种病症的诊断。根据发表在《自然—医学》上的研究结果，答案是肯定的。收缩期低射血分数定义为心脏无法在每次跳动时足够强烈地收缩，以从其腔室中抽出至少50%
研究建立植物高效引导编辑设计策略
实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime Editing）能够在基因组的靶位点处实现精准的片段插入、删除及碱基的任意替换。引导编辑系统由两部分构成：一部分是nCas9(H840A)与工程化改造的逆转录酶（Reverse Transcriptase， RT）融合构成的PE效应蛋白；另一部分是包含PB
研究人员利用基因编辑技术成功提高水稻细菌性条斑病的抗性
近日，Plant Biotechnology Journal在线发表了上海交通大学农业与生物学院陈功友课题组题为“Increasing resistance to bacterial leaf streak in rice by editing the promoter of susceptibility gene OsSULRT3；6”的研究简报。该研究利
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
研究利用多基因编辑技术获得一代聚合多个优异等位基因的小麦新种质
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队，利用CRISPR/Cas9介导的多基因编辑技术，在冬小麦品种郑麦7698中实现了同时靶向2个、3个、4个和5个基因的定点敲除编辑，一代实现了多个优异等位基因聚合，并通过胚拯救和后代分离，成功获得了无转基因、聚合多个优异等位基因的小麦新种质，为小麦和其它多倍体农作物开展多基因聚合育种提供
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞