Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
有望作为新的基因编辑和核酸检测工具
像人类一样，细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中，来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同
基因编辑技术治疗唐氏综合征的研究进展及其前景展望
基因编辑（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。它能够让人类对目标基因或它们的转录本进行定点“编辑”，实现对特定DNA或RNA片段的修饰。基因编辑技术中，以锌指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFN）和TAL
Advanced Science:科学家研发基于磁共振的微创图像引导消融系统
磁共振导航（Magnetic Resonance Navigation）是利用磁共振成像（MRI）系统，在体内对磁标记系统进行影像遥控的新兴技术。微创图像引导消融（Minimally INvasive IMage-guided Ablation，MINIMA）是一种新颖的、微创的、磁共振成像引导消融技术，有可能避免传统治疗方法的毒性问
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
Science China:Life Sciences：研究建立高效制备基因编辑猪技术体系
近日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所动物基因工程与种质创新科技创新团队联合深圳农业基因组研究所动物基因组研究中心，成功建立了一种名为报告RNA富集的双引导RNA核蛋白（RE-DSRNP）的高效编辑技术体系，可用于快速制备无外源DNA基因编辑克隆猪，并利用该体系首次成功获得了 WIP1 基因编辑的雄性繁殖障碍模型猪。相关研究成果发表在
Nature：重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计，使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍，同时保持与原始的Cas9版本一样的效率，使得它可能更加安全。
张锋团队胜诉，被认定为发明了CRISPR真核基因编辑
在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中，美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队，而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出
Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床