最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Science：新研究揭示大脑发育中出现的体细胞突变可能促进精神分裂症产生
这项研究是探索单核苷酸变异在精神分裂症中的作用的一项开创性工作。研究者计划扩大研究范围，分析更多的个体，并利用新兴的DNA技术更详细地研究受这些体细胞突变影响的基因。
2024-10-19
粘多糖症相关溶酶体乙酰转移酶的跨膜催化机制
该工作解析了以二聚化的形式存在的HGSNAT。HGSNAT整体形状类似大写字母“M”，是全新的折叠结构。研究发现，HGSNAT的跨膜螺旋形成亲水性的跨膜通道。
2024-06-06
Nature Medicine | 人工智能助力痴呆症精准诊断：多模态数据综合应用的突破
该研究提出了一种多模态ML框架，通过综合分析包括人口统计学信息、个人和家族病史、药物使用情况、神经心理评估、功能评估以及多模态神经影像数据等多个数据源，对痴呆症进行病因鉴别。
2024-07-09
Cell子刊：宁波大学陈夏团队等发现肠道细菌可减轻化疗引起的不孕症
在这项新研究中，研究团队从接受以顺铂为基础的联合治疗后的早发性卵巢功能不全（POI）患者和顺铂诱导的POI小鼠模型（Cis-POI）中鉴定了肠道细菌生物标志物。
2024-08-18
柳叶刀子刊：高福院士团队发布中国最大规模“新冠后遗症”调查报告
这项大规模调查数据表明，在68200名中国参与者（包括反复感染）中，约10%-30%在过去一年中出现了长新冠症状。
2024-12-04
JACI：揭示早年间抗生素的使用如何将机体的免疫力转化为过敏症
来自英属哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究首次揭示了抗生素所导致的新生儿机体肠道微生物的减少如何以及为何会导致其终生呼吸道过敏症的发生。
2024-09-05
解密自闭症奥秘！Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03