最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nature：孙杰团队揭示免疫-上皮祖细胞异常生态位在病毒性肺部后遗症中的关键作用
该研究揭示了在病毒性肺炎后遗症（特别是PASC）中，免疫系统与上皮祖细胞之间的异常互动是驱动纤维化的关键机制。
2024-09-06
年轻卵泡让衰老卵子重返青春，恢复生育潜力，为治疗年龄相关女性不孕症带来新思路
这项研究凸显出卵泡在卵母细胞衰老中的重要作用，为卵母细胞衰老的某些方面的可逆转性提供了概念验证，或可提高衰老卵母细胞的发育潜力，为未来开发基于卵泡体细胞的疗法以治疗年龄相关女性不孕症奠定了基础。
2024-09-15
Front Cell Neurosci：科学家深入探讨如何利用大脑类器官技术来揭示进行性多发性硬化症的发病机制
大脑类器官代表了体外3D建模的重大进展，也为深入探索人类大脑发育和病理学机制提供了一个非常复杂的平台，其具有推动对诸如多发性硬化症等神经系统疾病研究的显著潜力。
2025-01-21
司美格鲁肽治疗MASH III期研究第1部分成功，将于明年申请新适应症
2024-11-17
PNAS：科学家揭示特殊蛋白G3BP1与人类肌萎缩性侧所硬化症发生之间的神秘关联
本文研究结果突出了两种R-DPRs：poly-GR和poly-PR之间的特征差异，并表明，poly-GR的主要病理学靶点并不是核仁中的核仁磷酸蛋白，而是受影响细胞中的应激颗粒G3BP1。
2024-12-19
Sci Transl Med：揭示人类多发性硬化症和其它自身免疫性疾病发生背后的特殊分子机制
本文研究揭示了一种特殊的机制模型，其中PRDM1-S的进化出现和AP-1/IRF（激活蛋白-1/干扰素调节因子）的表观遗传学启动或许是自身免疫性疾病中Tregs细胞功能丧失的关键驱动因素。
2024-09-12
科学家发现，多发性硬化症或有阿尔茨海默病保护作用
研究团队发现，APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征，7例APS2阳性MS患者中有5例（71%）确诊时的非典型MS特征≥2个，相比之下，93例APS2阴性MS患者中仅有9例（10%）。
2024-09-08
哈佛团队发现，DNA甲基化是连接童年逆境与抑郁症的桥梁
基于人体血液的表观基因组DNA甲基化数据、童年经历和抑郁状态等数据，找到了70个胞嘧啶-鸟嘌呤二核苷酸（CpGs）位点，并发现它们可以解释逆境与抑郁症状之间10-73%的相关性。
2024-12-09