iScience:揭示一种导致唐氏综合征中出现心脏发育缺陷的分子机制
唐氏综合征(Down syndrome,也称为21三体综合征)是一种由21号染色体的额外拷贝(即21三体)引起的遗传性疾病。患有唐氏综合征的婴儿极易出现先天性心脏缺陷。据估计,近一半的唐氏综合征新生儿
泽布替尼:首个国产十亿美元分子启示录
《十亿美元分子》是一本描述生物制药公司福泰制药(Vertex)创业初期科学研究和商业融资故事的传记读物。十余个跃跃欲试的科学家,拿到了1000万美元风投资金成立公司,但每周要烧掉近10万美元。
研究人员发现肠道微生物或参与高密度拥挤加速布氏田鼠衰老的调节
人和动物都会经历高密度拥挤压力。研究表明,高密度拥挤可增加社会压力,从而加速人或动物的衰老,导致人较早出现白发或脱发、或动物寿命缩短。
Nature子刊:删除多余干扰素受体基因,可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出,由于研究对象是小鼠,所以将结果外推到人类时应保持谨慎,仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
华东理工团队利用解脂耶氏酵母高产虎杖苷达6.88g/L,系迄今微生物宿主中的最高滴度
近日,华东理工团队在 Bioresource Technology 杂志上发表文章”Metabolic engineering for the high-yield production of pol
Lancet Neurol:揭示临床证据不支持中重度缺血性卒中患者使用吲哚布芬预防卒中复发
卒中是我国成年人致死和致残的首位原因,并且大约8%-12%的卒中患者在发病后三个月内会发生卒中复发。如何有效地降低卒中的复发仍是卒中防控的主要挑战之一。
Cell:经改造后携带Myomaker和Myomerger的包膜病毒有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
美国辛辛那提儿童医院分子心血管生物学部门的Doug Millay博士一直致力于揭示骨骼肌发育的最基本机制。他在研究两种名为Myomaker和Myomerger的“促融剂(fusogen)&
可无视突变类型普遍起效,AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望?
在最新的这项研究中,名为MK-8722的新一代口服AMPK激动剂被饲喂给患有肌营养不良症的小鼠。结果表明,单剂量的给药能够在营养不良骨骼肌中引发AMPK活性,并由此刺激广泛的下游信号传导和基因表达程序