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Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

研究解析了短乳杆菌抑制韦曲霉生长及产毒机制

研究发现,短乳杆菌可高效抑制韦氏曲霉生长及产毒,其抗真菌活性归因于短乳杆菌发酵产生的乙酸、乳酸、柠檬酸、长叶烯、水杨酸甲酯、3-苯基-2-丙烯醛、制霉菌素和伊曲康唑等多种活性物质间的协同作用。

2024-07-12

KRAS首个头对头III期研究:罗 vs. 安进 vs. BMS

该研究是一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照临床试验,拟纳入320例既往接受过治疗的KRASC G12C阳性的晚期或转移性NSCLC患者。研究的主要终点为无进展生存期(PFS)。

2024-07-18

公司发布最新临床数据,单抗药物可持续减缓帕金森病进展

在这项最新研究中,研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。

2024-10-18

Nature:利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜肌营养不良症

本研究数据显示,表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。

2024-08-23

碱基编辑安全性新发现:嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Nature:科学家揭示为何唐综合征患儿患白血病风险较高?

本文中,研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱,并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。

2024-10-02

Nature:单细胞多组学研究揭示唐综合征儿童易患白血病的原因

这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱,并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构,从而导致他们易患白血病等血液学疾病。

2024-10-03

两款新药获欧盟委员会积极意见,有望顺利获批

如果此次获得欧盟委员会批准,PiaSky将成为欧盟首个每月皮下注射PNH治疗药物,在经过适当的培训后,患者可以选择自我管理。

2024-07-01

Mil Med Res | 武汉大学曾宪涛/黄娇/方程发现牙周炎加重良性前列增生的潜在机理

本研究旨在探讨牙周病原体牙龈卟啉单胞菌在良性前列腺增生发展中的机制作用,为今后良性前列腺增生的防治提供新的思路。

2024-06-04