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陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2024-05-14

Nature Communications: 非细胞肺癌的单细胞和空间转录组学分析

本研究综合数据集可以识别肺肿瘤微环境中巨噬细胞(Mɸ)群体的多种分子变化,这将有助于为制定治疗非小细胞肺癌的策略铺平道路。

2024-06-20

礼来分子抑制剂再获FDA加速批准

名为LIBRETTO-121的临床试验评估了Reztevmo在儿童和青少年患者中的疗效,该试验是一项国际性、单臂、多队列研究。

2024-06-05

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

Cell:分子化合物ESI1有望实现髓鞘再生

本研究展示了一个概念证明,即逆转受损大脑中存在的少突胶质细胞的沉默活性可以实现髓鞘再生。

2024-05-22

《神经元》:科学家首次发现,胶质细胞对于健康的血脑屏障竟然不是必需的!

在健康的大脑中,小胶质细胞不会影响血脑屏障的特性。但是需要注意的是,小胶质细胞仍可能在响应某些刺激的血脑屏障特性动态调节中发挥作用,以及在衰老和疾病相关血脑屏障变化中发挥较大的作用。

2024-08-18

罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA

在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024

2024-05-10

周小龙团队实现RNA定点高效乙酰化修饰

该研究基于已解析和预测的酵母Kre33结构,构建并纯化了一个C -末端柔性结构域( flexible domain,FD )截短的Kre33。

2024-05-10

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制

利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。

2024-07-08