VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
PNAS：许巧兵团队开发肺靶向LNP，实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明，可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成，从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
AACR2022：初步临床试验表明CLDN6 CAR-T细胞似乎是安全的，并且显示出早期的疗效
在CAR-T细胞疗法中，科学家们提取出患者体内的T细胞并对它们进行基因改造使之表达特异性识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR）从而制造出CAR-T细胞，然后将这些CAR-T细胞输注回相同患者体内，让它们
男性非激素避孕药，安全且可逆，即将开展临床试验
对于女性来说，有很多避孕/节育选择，从避孕药到避孕贴片再到宫内节育器等，部分原因是女性承担了避孕/节育的任务。而对于男性来说，可选择的避孕/节育选择就少了很多，目前，男性只有两种有效的避孕/节育选择：避孕套和输精管结扎术。然而，避孕套是一次性的，而且容易失效。而输精管结扎术，虽然有时候可以逆转，但逆转手术费昂贵且不一定能成
Nat Aging：细胞再生疗法可以安全地逆转小鼠衰老
如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所和Genentech公司的研究人员证实他们可以通过将中老年小鼠的细胞部分地重置到更年轻的状态，安全有效地逆转它们的衰老过程。
Nature：重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计，使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍，同时保持与原始的Cas9版本一样的效率，使得它可能更加安全。
Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
Nature子刊：北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX
CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具，在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性，CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常，这些副产物严重威胁了基因组的稳定性，并与癌症的发生相关，因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月，一名淋巴瘤患者在接受 A
Cell封面：我国学者揭示局部热疗是一种安全减肥方式，通过激活白色脂肪棕色化实现抗肥胖
肥胖是是糖尿病、高血压、高血脂、脂肪肝、心血管疾病和某些癌症等疾病的重大风险因素，严重危害人类健康。米色脂肪（Beige fat）是一类新发现的脂肪，其静息时表现出白色脂肪的特质，而在寒冷或β肾上腺素能受体激动剂等激活的情况下，具有棕色化潜力，促进产热和能量消耗，改善机体糖脂代谢，显示出巨大的可塑性。成年人肩胛骨附近也分布有米色脂肪，因此是防治肥胖与代谢性疾
真实世界数据显示：Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全，不影响疗效!
Entyvio(安吉优，维得利珠单抗)已在中国批准上市，治疗溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。