与标准护理(SoC)相比,ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜,高出约3倍。
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白,恢复铜稳态。