PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
反义寡核苷酸:靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病,由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药!泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib遭遇重大监 管挫折,绿叶制药拥有中国权利!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂,绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-11-28
Cancer Cell:临床试验表明波齐替尼有望治疗EGFR外显子20发生突变的非小细胞肺癌
基于这些结果,一些正在进行的临床试验正在评估波齐替尼治疗EGFR外显子20发生方向23突变的NSCLC的大型国际队列,并测试替代剂量策略以减少毒副作用,同时保持疗效。
2022-07-21
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药!泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib在美国进入审查!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂,绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-02-13
首个EGFR外显子20插入突变肺癌(NSCLC)靶向疗法!欧盟批准强生EGFR-MET双特异性抗体Rybrevant!
Rybrevant(amivantamab)是一种具有免疫细胞导向活性的EGFR-MET双特异性抗体,靶向激活和耐药EGFR及MET突变及扩增。
2021-12-13
美国FDA批准武田Exkivity:第一个治疗EGFR 20号外显子插入突变肺癌的口服疗法!
在中国,Exkivity(mobocertinib)于今年7月被纳入优先审评。在中国和美国,该药均被授予突破性疗法认定(BTD)。
2021-09-16