SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
颜宁最新论文：Nav1.7拮抗剂的结构映射，为止痛药开发奠定基础
在这项研究中，研究团队将已知的配体结合位点映射到Nav通道的解析结构上，并提出了一个字母编码的命名系统来描述这些三维空间中的可成药位点。
单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市，III 期研究结果如何？
由广州医科大学附属第一医院、广州呼吸健康研究院、国家呼吸医学中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主办，广东众生睿创生物科技有限公司协办的《单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市后临床研究暨 2023
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案
近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体，开发了一种可穿戴的贴片，利用无痛超声波作用于皮肤，创造出微小的通道，使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform
“减肥神药”司美格鲁肽的意外收获：恢复NK细胞功能，降低癌症风险
这项研究首次证明了GLP-1治疗有助于肥胖患者的外周血NK细胞的细胞因子产生和细胞毒作用的恢复，这种恢复似乎与体重减轻无关。
Nature：新研究有望开发出不会导致成瘾和幻觉的止痛药
治疗疼痛而不引发危险副作用（如欣快感和成瘾）的策略已被证明是比较困难的。几十年来，科学家们一直试图开发出能够选择性地激活一种类型阿片受体（opioid receptor）来治疗疼痛，同时不激活与成瘾有
《细胞·代谢》：一次给药，控糖7周！中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略，单次侧脑室注射FGF4，可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1，提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率，同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性，跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收，进而发挥持久控糖效果。
Cell：基于迷幻药伊博格碱，开发出两种可能用于治疗成瘾和抑郁症的新候选药物
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校、耶鲁大学和杜克大学的研究人员根据非洲传统迷幻植物药物伊博格碱（ibogaine）的药理学原理，开发出两种可能用于治疗成瘾和抑郁症的新候选药物。在非常低的剂
吉利德CAR-T疗法「阿基仑赛」显著延长大B细胞淋巴瘤患者总生存期
3月21日，吉利德公布了CAR-T疗法Yescarta（阿基仑赛）用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的ZUMA-7研究的初步总生存期（OS）结果。