2024年全球十大药物临床试验失败案例，涉及艾伯维、赛诺菲、诺和诺德、GSK等等
2025-02-28
Nature：中英科学家联手揭示靶向乳酸逆转化疗耐药性
研究人员发现在对化疗产生耐药性的癌症组织中，乳酸含量最高——乳酸是在癌细胞将食物来源葡萄糖转化为能量的过程中积累起来的，这个过程被称为糖酵解，不需要氧气。
2024-07-11
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Stem Cell Rep：科学家有望重新定向药物依达拉奉来治疗胶质母细胞瘤患者
本文研究结果表明，重新定向药物依达拉奉或能作为一种治疗胶质母细胞瘤患者的新型有潜力的治疗性策略。
2024-11-15
Nature：发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上，旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响，这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
2024-07-15
糖尿病药物新突破！Neurology：SGLT2抑制剂或能保护大脑免受痴呆和帕金森侵袭
来自延世大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一类糖尿病药物或与机体痴呆症和帕金森疾病的风险降低有关。
2024-10-04
Nat Med：靶向PSCA的CAR-T细胞有望治疗转移性去势抵抗性前列腺癌
这项临床试验使用CAR-T细胞疗法治疗了14名前列腺干细胞抗原阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，这些患者的癌细胞已扩散到前列腺以外，对激素治疗不再有反应。
2024-06-29
Genomic Psych：特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节
研究指出，TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解，这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。
2024-09-18
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
J Adv Res：P450基因表达减少和变异介导荨麻疹叶螨对毒死蜱的抗性
该研究揭示了虫螨因生物活性降低与序列变异相结合而产生抗药性的机制，这些发现为螨类野外管理策略和综合防治提供了重要的理论依据。
2024-09-28