武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
Nat Commun：科学家发现29个新型痤疮风险基因 或有望帮助开发治疗痤疮的新型靶向性疗法
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究在基因组中识别出了29个区域或会影响机体患痤疮的风险，这些遗传性发现或能为开发疗法提供潜在的新型靶点，并能帮助临床医生识别出处于严重疾病高风险的患者群体。
Cell：染色体水平的油松基因组组装和甲基化研究取得进展
近期，北京林业大学生物科学与技术学院联合安诺优达在国际知名期刊Cell（IF：41.582）在线发表了题为“The Chinese pine genome and methylome unveil key features of conifer evolution”的研究文章，研究者对油松进行了染色体水平的基因组组装和注释，绘制了油松基因组的染色体甲基化图谱
Nat Neurosci：科学家在靶向性基因疗法开发上取得重大进展！
来自加州理工学院等机构的科学家们通过研究开发了一种基因运输系统，其能特异性地针对脑细胞同时还会避开肝脏，这一点非常重要，因为用于治疗大脑疾病的基因疗法也可能会对肝脏产生毒性免疫反应的副作用，因此科学家们希望找到只针对预定靶点的运输载体，相关研究结果在小鼠和狨猴模型中均得到了证实，而且这也是将该技术转化为人类机体研究的重要一步。
Nature：“最强癌基因”KRAS靶向治疗耐药后，基因突变竟“遍地开花”！
要说最近几年里，针对哪个位点的靶向治疗药物最让人欣喜，那奇点糕会毫不犹豫投票给对抗“最强癌基因”——KRAS的小分子靶向药。毕竟KRAS基因突变频率较高的胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌（NSCLC）都不是善茬，许多患者此前没有精准治疗药物可用。sotorasib、adagrasib这些抑制KRAS G12C突变的靶向药先行者，已经报告了不错的初步
基于关键基因靶向分析，确定miR-145-5p对足细胞毒性机制的新方法
MicroRNAs (miRNAs)正在成为一种有效的治疗药物。在检测miR-145-5p是否能减轻肾脏损伤时，作者意外发现，正常对照组小鼠细胞外囊泡中负载miR-145-5p可诱导蛋白尿和足细胞足突消失。
Cell Rep：识别出对男性精子产生非常关键的基因 有望帮助开发治疗男性不育的新型靶向性疗法
来自辛辛那提儿童医院医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了当特定的基因无法在正确的时间里发挥左右时，精子细胞的产生是如何出错的。
靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上。
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。