我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
2022-09-28
靶向端粒基因疗法开发企业愈方生物完成数千万元天使轮融资，上海生物医药创新转化基金领投
浙江愈方生物科技有限公司（以下简称“愈方生物”），近日宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上海生物医药创新转化基金领投，金浦新潮基金跟投。
2022-08-24
Cell：我国科学家领衔开发出一种新的高通量基因靶向技术，绘制出小鼠基因扰动图谱
基因编辑（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。
2022-07-29
Mol Ther：科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法
来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体，其或能靶向作用肌肉细胞，并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。
2022-08-08
Neuron：发现参与机体慢性疼痛的特殊基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种能通过放大脊髓内的疼痛信号来调节机体疼痛敏感度的特殊基因，其或能帮助理解人类慢性疼痛背后的一种重要机制，并能提供一种新型疗法靶点。
2022-06-23
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
Cell：更为紧凑的靶向RNA的基因编辑工具Cas7-11S问世，有望基于此开发出新型RNA基因疗法
在一项新的研究中，他们与东京大学的合作者合作，发现Cas7-11可以缩小到一个更紧凑的版本，使其成为编辑活细胞内RNA的一种更可行的选择。
2022-06-08
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22