向大脑深处进发:诺华继续投入,开发CNS靶向AAV基因疗法
诺华决定行使上述选择权,在当初5400万美元预付款的基础上,再额外支付2500万美元预付款,Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款,以及相关产品的特许权使用费。
基于基因组靶向挖掘发现真菌黄酮生物合成新机制获得进展
该研究完整剖析了真菌黄酮独特的生物合成途径,提示了真菌黄酮合成途径在进化上是独立的而非通过基因水平转移从植物中获得。这丰富了自然界黄酮生物合成的多样性,为黄酮的合成生物技术开发与微生物高效制造提供
小麦野生近缘物种簇毛麦基因组组装及抗白粉病分子机制研究方面取得新进展
南京农业大学农学院细胞遗传研究所作物遗传与种质创新国家重点实验室小麦遗传育种创新团队在《Molecular Plant》杂志上发表了题为“A chromosome-scale genome
萝卜基因组组装与抽薹性状遗传调控机理解析方面取得新进展
萝卜(Raphanus sativusL.) 是原产于我国的十字花科重要根菜类蔬菜作物。高质量基因组组装是分离鉴定基因组结构变异、解析目标性状形成遗传机制的重要基础。
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
Science:靶向过度活跃的脑细胞的新型基因疗法有望治疗神经系统疾病
在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种治疗神经和精神疾病的新方法,该方法通过降低过度活跃的脑细胞的放电而发挥作用。相关研究结果发表在2022年11月4日的Science期刊上。
科研人员开发出拉曼介导靶向单细胞基因组技术
基于CO2固定活性靶向性的拉曼分选耦合单细胞基因组(scRACS-Seq)等仪器、手段,揭示了海水中原位进行光合固碳的SAR11类群,并发现它们以视紫红质作为捕光系统来驱动海水中CO2的固定。
Lancet Oncol:靶向作用特殊基因突变或能减缓机体乳腺癌的扩散
来自法国居里研究所等机构的科学家们通过研究发现,特定类型的乳腺癌的进展或能通过识别一种特殊的基因突变来减缓,同时或能迅速调整患者的治疗。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。
iScience:科学家开发出一种新型工具 或能筛选靶向作用肿瘤抑制基因缺失的药物
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了他们如何创造一种等基因检测盘或在遗传上相同的细胞系,旨在实现对靶向作用因肿瘤抑制基因功能缺失所驱动的癌症的药物进行大规模的筛选。