最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
研究人员构建SAM关键homeobox基因调控网络解析玉米株高发育的分子机制
为构建组织特异性动态调控网络,基于黄化幼苗叶片ATAC-seq和tsCUT&Tag数据,团队设计并训练了一个机器学习模型,以预测SAM组织的调控位点。
2024-10-12
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
研究发现水平转移的真核生物基因在原核受体中的功能激活机制
结果表明,具有内含子的不同来源的真核生物基因水平转移至细菌受体后,确实可以在几天内被快速激活功能。这一机制可以概括为内含子终止密码子移除以及内含子介导的翻译重新启动和蛋白互作。
2024-08-06
Nat Commun│南京邮电大学汪联辉/丁显光等开发新的方法,调节肠道微生物群
在这项工作中,为了改善许多患有IBD的患者的病情,研究建议设计一种肠系膜植入的自体巨噬细胞生物反应器,能够按需原位生产治疗性EV,直接缓解肠道微生物群诱导的IBD。
2024-05-03
Acta Pharm Sin B:五味子酚通过抑制miR-802激活ampk介导的肝脂质代谢调节来改善非酒精性脂肪肝疾病
本研究是第一个证明五味子酚是NAFLD预防和治疗的有效药物的研究,五味子酚的治疗效果归因于促进脂肪分解和脂肪酸氧化,以及其抗脂肪生成活性。
2024-10-31
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18