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最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Nature子刊:梁海华/乐率团队揭示噬菌体调控病原菌致病性并逃逸宿主免疫反应的新机制

该研究深入揭示了噬菌体蛋白Dap1的双重功能:它不仅能够调控细菌的行为,而且还能帮助噬菌体逃避由细菌Lon蛋白酶所介导的噬菌体防御,显著提升了噬菌体的适应性和生存能力。

2024-06-21

JCI:唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点

研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制:SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处,从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。

2024-11-07

Cell:科学家识别出与乳腺癌和卵巢癌发生相关的数千种新型基因突变

研究者表示,这项研究结果表明,乳腺癌和卵巢癌的遗传风险并不是一个简单的“是”或“否”的情况,而是存在于基于遗传改变如何影响蛋白质功能的范围内。

2024-10-04

Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础

研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。

2024-07-18

研究揭示RAS棕榈酰转移酶调控机制

该研究报道了催化RAS棕榈酰化的人源酰基转移酶DHHC9-GCP16及酵母同源蛋白Erf2-Erf4复合物的冷冻电镜结构,阐释了辅助蛋白对酰基转移酶的调控作用。

2024-03-14

研究发现一氧化氮互作蛋白调控低糖诱导神经元凋亡的新机制

该研究开发的NOP-1是双功能活性的探针,能够对细胞中的NO进行实时成像并共价标记临近蛋白,独特的设计将瞬时细胞NO信号转换为永久性荧光染色,与免疫染色和多重成像兼容。

2024-05-24

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Brief Bioinform:利用基因组测序和AI分析或能揭示隐藏在乳腺癌发病背后的特殊遗传标志物

文章中,研究人员利用一种创新性的分析方法专门用来分析有乳腺癌发病史的家庭个体机体的遗传突变,这种方法结合了先进的机器学习技术和对蛋白质结构的详细分析,旨在调查罕见的遗传突变。

2024-11-25

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24