first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Nat Immunol：缪小平/田剑波团队绘制肿瘤微环境中免疫细胞遗传调控图谱并揭示其作用模式及早筛应用价值
这项研究明确了机体胚系遗传变异在肿瘤微环境异质性中的作用，提供了最全面的肿瘤免疫浸润遗传调控图谱，揭示了胚系变异可能通过调控免疫反应在肿瘤发生和进程中发挥着关键作用。
2024-09-11
Science：在哺乳动物的脊髓中发现能够独立于大脑进行运动学习的神经回路
这些结果不仅挑战了运动学习和记忆仅局限于大脑回路的普遍观点，而且研究人员还发现可以操纵脊髓运动回忆，这对于研发旨在改善脊髓损伤后恢复功能的疗法具有极其重大的现实意义。
2024-04-18
Nature：破解基因组稳定之谜！卫星DNA如何成为染色体分裂的关键？
卫星DNA（satellite DNA）的研究正在重新定义遗传学的边界。从最初被视为“垃圾DNA”到今天被发现其在染色体分离和基因组稳定性中的核心作用。
2025-01-15
Cell：为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效？
研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变，揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。
2024-12-27
DNA马达SMC可以改变移动方向，重塑对人类基因表达的理解
这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明，SMC只能严格地朝一个方向移动，而其他研究表明，它们同时从两侧拉DNA。
2025-01-24
胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
