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Nature:新方法一次性可以对动物体内的每个细胞进行不同的基因修饰

追踪疾病遗传原因的一种行之有效的方法是敲除动物体内的单个基因,并研究它对这种生物的影响。问题是,许多疾病的病理变化是由多个基因决定的。这使得科学家们极难确定其中任何一个基因在多大程度上与疾病有关。要做

2023-09-27

科研人员提出新的基因剂量敏感性度量

通过这一新构造的覆盖人体49个组织16,448个常染色体基因的剂量敏感性图谱,研究发现基因的剂量约束来源于维持机体内稳态的负反馈机制。

2023-08-28

【倒计时2天】2023第十四届细胞与基因治疗大会参会须知请查收!

2023(第14届)细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛,9月22-23日,海富悦大酒店 (上海市松江区, 茸悦路208弄)即将召开!

2023-09-20

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

Cell:新研究揭示了小鼠大脑衰老的基因“指纹”

大多数人到了中年都会出现记忆力和认知能力减退,但科学家们并不清楚大脑中发生的导致这种情况的分子变化。如今,在一项以小鼠为对象的新研究中,来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员确定最明显的变化发生在白质

2023-08-21

【倒计时7天】2023第十四届细胞与基因治疗大会参会须知请查收!

2023第十四届细胞与基因治疗大会9月22日正式开幕!

2023-09-16

研究解析棉花体细胞胚胎发生的基因型差异机制

拟时序分析结果发现,Jin668和TM-1的细胞有不同的生长素分布模式。和TM-1相比,Jin668初生木质部细胞有明显的生长素极性建立,更容易脱分化形成愈伤组织。

2023-08-28

辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV)

2023-08-08

神济昌华:成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访

近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后

2023-09-11

Nat Commun:科学家识别出能大量产生关键抗体的特殊基因

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究对负责产生和释放免疫球蛋白G(人体中最常见的抗体类型)的基因有了新的认识。这一研究有望推动以抗体为基础的人类疾病(比如癌症和关节炎)新型疗法的开发。

2023-08-28