Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,
研究揭示反刍动物孕囊延伸与附植的分子调控网络
同时,子宫内膜细胞在胚胎的刺激下逐步发生响应性变化。腔上皮细胞免疫功能逐渐下降,发育调控与营养运输功能提升,同时最先实现了与胚胎的接触。
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。
研究团队揭示柑橘属和柑橘亚科植物起源并鉴定调控果实柠檬酸积累的关键基因
柠檬酸及柠檬酸循环是植物最基础代谢产物和能量循环。柑橘是植物界非常有名的果实积累异常高的植物,历史上曾经被用来柠檬酸的生产。
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来,科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明,利用CAR-T细胞靶向实体瘤(如乳腺癌和结肠癌)是特别困难的。
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。
科研人员揭示玉米抗茎腐病的分子调控网络
中国农业科学院作物科学研究所作物种质资源抗逆和品质性状评价团队与河南省农科院粮作所、北京科技大学合作研究,通过单细胞测序绘制了玉米根尖高分辨率细胞图谱,阐明了玉米根尖主要细胞类型对镰孢菌侵染根系的应答
华人一作:谷歌DeepMind再推出革命性AI工具,预测和表征人类致病基因突变
当然,AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走,AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小,这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。