细菌能够在基因组外从头生成新基因，以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明，DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制，该机制涉及通过非编码RNA（ncRNA）的滚环逆转录来指导DNA的从头合成，并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
研究提出可用于癌症驱动基因识别的图机器学习模型
该模型通过构建精准的癌症基因调控图谱，有望为个性化医疗和精准药物研发开辟新途径。同时，该模型在整合多组学数据和复杂网络分析方面的优势，使其具备跨疾病和跨领域应用的潜力。
2025-01-18
Science：外源DNA的生存之道——基因如何适应陌生宿主？
研究人员通过在酵母（Saccharomyces cerevisiae）基因组中引入细菌染色体，发现外源DNA的序列组成（如GC含量）决定了其在宿主细胞核中的适应方式。
2025-02-10
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊：周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器，实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略，利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器，并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nature：新研究鉴定出调节神经干细胞衰老的基因
在一项新的研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体，神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。
2024-10-22
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21