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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

柳叶刀子刊:用音乐触发基因开关,激活胰岛素分泌,快速降血糖

这项研究距离临床应用还有很长的路要走,但它提供了一个概念证明,表明了可以通过声波等机械刺激来调控基因网络。

2024-03-06

Nature:精神分裂症患者和老年人的脑组织中存在一系列相似的基因活性变化

在这项新研究中,McCarroll、Berretta及其同事们利用单核 RNA 测序技术测量单个细胞中的基因表达,以更好地了解大脑是如何因人而异的。

2024-03-29

EMBO Mol Med:新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病

急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。

2024-03-29

最新Neuron研究揭示:两性基因的神经环路不同导致共情行为存在性别差异

看完本文,下次当你再听到“多喝热水”的建议时,或许可以理解为这是男性基因编码的独特关怀方式~

2024-03-29

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

张余/周菲等团队合作揭示叶绿体基因转录的分子机制

该研究从烟草叶绿体中纯化了PEP-PAP超复合物,并通过单粒子冷冻电镜(cryo-EM)方法测定了复合物的结构。

2024-03-07

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

Brain:科学家识别出参与阿尔兹海默病中神经元易感性发生的关键基因

来自瑞典卡洛琳学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊基因,他们认为这种基因会导致对阿尔兹海默病最易感的神经元细胞发生退化。

2024-03-13

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08