刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
Cell：成功开发出基于AsCas12f的紧凑型基因组编辑工具
一种基于CRISPR的新型基因编辑工具已经开发出来，这可以为遗传疾病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，经过基因修饰后具有相同的功效，但体积只有常用于基因编辑的Cas9酶的三分
2023-10-15
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
本研究不仅揭示了一种全新的线粒体基因表达调控机制，而且强调了CYTB-187AA这一新发现蛋白质通过与SLC25A3的相互作用，在调节哺乳动物早期发育及女性生育能力方面所发挥的关键作用。
2024-10-25
科研人员研发深度学习系统：可精准预测糖尿病视网膜病变进展
研究团队通过将该系统应用于中国和印度的真实临床流程，证实该系统可在大幅降低筛查频率和公共卫生成本的情况下仍保持极低的漏诊率，从而为将来的糖尿病并发症防控实践提供了个性化筛查和管理决策的依据。
2024-02-15
《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制，明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
Nature：科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效
本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略，通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性，具有显著的转化应用潜力，有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。
2024-04-15
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Science：首次将自闭症遗传风险与大脑中观察到的细胞和基因活性相关联在一起
本项研究为理解自闭症谱系障碍患者大脑中发生的分子变化，例如它们发生在哪些细胞类型中，以及它们与大脑回路的关系，提供了一个强大而精细的框架。
2024-06-03