Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
益腾医疗完成Pre-A轮数千万融资,破解CT球管卡脖子技术
益腾在CT球管的生产流程中积累了大量经验和数据,已经搭建起稳定量产的生产体系,5.5 MHU CT球管的量产指日可待,即将快速进入市场。
研究揭示细胞分裂素快速激活基因表达的分子机制
细胞分裂素(cytokinin)是一种重要的植物激素,在植物的生长发育中扮演着多种角色,包括维持分生组织、促进维管组织分化、调控叶片衰老和促进再生等。
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。
2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。
Nat Med:科学家识别出或能解释2型糖尿病风险差异的特殊基因簇和生物学通路
这些多祖先的2型糖尿病基因簇或许包含了更广泛生物学机制,并能为解释2型糖尿病风险描述的祖先相关差异提供初步的见解。
科研人员开发uCoTargetX技术实现单细胞多组蛋白修饰与转录并行检测
研究者在此基础上进一步优化革新,发展了uCoTargetX技术,在国际上率先实现单细胞多种组蛋白修饰和转录组的并行检测,为深入研究各种生理病理状态下细胞命运的表观调控提供了强有力的技术工具。