超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
Nature:解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈:神经元发展出具体的功能,并在大脑中小范围移动到达正确的位置,通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
2023-11-22
30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
王炸组合!礼来与抗衰老公司BioAge合作临床试验,在减肥的同时,保持甚至增加肌肉
2023年10月26日,BioAge Labs宣布获得了礼来的支持,将其肌肉再生疗法与礼来的替尔泊肽(Tirzepatide)相结合,进行一项更健康的减肥临床试验。
2023-10-30
“类器官之父”Hans Clevers团队Science发文,揭示类器官+CRISPR双炸组合破解肠道内分泌细胞的调控密码
肠道内分泌细胞(enteroendocrine cells, EECs)是存在于胃、小肠和结肠上皮中的激素分泌细胞,与其他上皮细胞谱系一样,来源于区域特定的Lgr5+肠道干细胞(intestinal
2023-11-03
Nat Microbiol:科学家有望利用新型药物组合来抵御日趋严重的细菌耐药性
来自欧洲分子生物学实验室等机构的科学家们通过研究测试了1万多种药物组合在抵御某些携带抗微生物耐药性并导致死亡的主要致病菌上的作用效果。
2023-10-24
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
2023-12-11
MTNA:微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒(小型环状DNA分子)与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
2023-11-27