Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
强生潜在FIC放射性配体疗法I期研究出现4例患者死亡
JNJ-6420 是首款靶向hK2的放射性配体疗法，能向前列腺癌细胞发射高能短程α粒子225Ac，而hK2（由KLK2基因编码）是一种在前列腺癌细胞表面表达的新型靶点，在其他部位的表达受到限制。
Nat Cancer：利用肿瘤突变或许并不能预测患者对癌症免疫疗法所产生的反应
研究发现表明，TMB并不是一种可靠的指标来衡量ICIs是否能改善患者的治疗结局，而这确实也是该研究领域的一个潜在的模式转变，后期研究人员还需要进行更多研究来评估是否利用ICI能增强癌症患者的治疗结局。
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
Nature Genetics | 揭示帕金森病的幕后推手：RAB32基因新变异的发现
该研究通过大规模的家族性帕金森病病例和对照组的外显子测序，发现了RAB32基因的新型高风险变异，这一发现为进一步研究帕金森病的致病机制提供了新的线索。
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
JCI：科学家有望开发出增强机体免疫系统抵御特殊皮肤癌的新型疗法
本文研究结果表明，T-Ag特异性的T细胞与PD-1阻滞给患者的临床治疗结果相关，而且呈递Ag的支架或能用来促进患者的治疗反应。
刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病，不可能去开发数百种基因疗法来治疗，将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点，而不会产生DNA双链断裂（DSB），是一种更具潜力的治疗方式。