Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Nat Commun：揭示机体癌症干细胞扩散且对疗法耐受背后的分子机制
本文研究结果表明，在多种癌症中，旁分泌信号通路或许会被E2F-GCN5-RB轴所控制，而这或许有望作为一种清除机体癌症干细胞的潜在治疗性靶点。
2024-06-15
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nat Genet：科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因
本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因，并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。
2024-11-17
研究揭示潜伏在临床敏感菌中的沉默型NDM-1耐药基因
沉默blaNDM-1耐药基因并非完全失活，只是通过敏感的药敏表型将自身隐藏起来，并可通过介导抗生素耐受导致临床抗感染治疗的失败。
2024-08-20