AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Circulation | 上海大学肖俊杰/贝毅桦发现抑制Hmbox1通过激活Gck促进缺血/再灌注损伤心肌细胞存活和糖代谢
该研究已经确定Hmbox1是一种新的转录抑制因子，参与了生理和病理的心脏改变。
2024-05-12
科学家发现，新冠病毒通过顿挫感染免疫细胞，激活炎症反应，引发炎症因子风暴
这项研究首次在细胞分子水平完整地揭示了新冠病毒从早期进入人体复制，到晚期引发剧烈的炎症反应，并导致病人重症或死亡的完整分子机制！
2024-04-16
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
