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微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

柳叶刀子刊:每天仅10钟,急剧降低心脏病、死亡风险

结果表明,每天持续进行5-10分钟的中度至剧烈间歇性运动,可急剧降低主要不良心血管事件和全因死亡风险。

2024-09-18

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

APSB:LXH-3-71子胶介导PHGDH降解

本研究揭示了PHGDH在结直肠癌干细胞中的关键作用,并证明通过分子胶介导的PHGDH降解可以显著削弱结直肠癌的干性和恶性表型。

2024-09-18

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

中山大学团队成功“复活”死亡50钟的大脑,肝脏在其中发挥关键作用

这项研究表明,肝脏在心脏骤停后的大脑损伤的发病机制中发挥关键作用,这些发现揭示了一种新的心肺肝脑复苏策略。

2024-11-01

30钟内见效,维持10小时!老花眼眼药水向美国FDA递交上市申请

结果显示,在不影响患者远视力的情形下,患者的近视力可在使用LNZ100眼药水后30分钟内达成显著的改善,且疗效可维持10个小时!

2024-08-16