脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓侧索硬化症！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员发现，一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）展现出了早期的希望，ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病；ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病，运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动，ALS会诱发这些运动神经元死亡，
Sci Transl Med：科学家发现能有效促进人类间皮瘤萎缩的药物疗法
2020年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自美国国家癌症研究所等机构的科学家们通过进行一项由10名患者参与的研究发现，一种用来增强免疫系统抵御间皮瘤（mesothelioma）的药物，当与免疫疗法结合时或能更加有效地发挥作用，研究结果表明，药物LM
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
Nature：肠道微生物组或会影响肌萎缩侧索硬化症患者的预后
2020年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自哈佛大学等机构的科学家们通过研究在神经退行性疾病肌萎缩性侧所硬化症（ALS）中识别出了一种新型的肠-脑连接，通过对常见ALS基因突变的小鼠进行研究，研究者发现，利用抗生素或粪便移植的方式来改变肠道微生物组或能抑制会改善机体的疾病症状。图片来源：CC0 P
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
Nat Commun：新型抗癌药物或有望促进肿瘤萎缩并降低疗法相关的副作用
2020年5月13日 讯 /生物谷BIOON/ --名为BET抑制剂的一类实验性抗癌药物或有望帮助治疗血液癌症，但却会诱发严重的毒性副作用，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过进行动物研究发现了一种新型抑制剂，其能潜在抵御多种癌症及实体瘤，相比其它制剂而言，其副作用也相对较小。图片
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam显著提高1型SMA婴儿生存率、改善运动里程碑！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性全球FIREFISH Part 2研究（NCT02913482）的一年数据。结果显示，研究达到主要终点：risdiplam显著改善了1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑。这些数据被选入第72届美国神经病学学会（AAN）
罗氏多发性硬化症新药Ocrevus显著降低残疾进展和丘脑萎缩，越早治疗效果越好！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布多发性硬化症新药Ocrevus（ocrelizumab）III期OPERA I和OPERA II研究以及开放标签扩展期（OLE）的新分析数据。这些数据表明，在复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者中，Ocrevus治疗降低了疾病和残疾进展的风险。这些新的
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次审查周期延长