Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植（HSC），但苦于找不到合适的人白细胞抗原（HLA）配型。预计在20
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
贫血新药！新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
美国FDA授予注射铁调素模拟物PTG-300治疗β-地中海贫血的快速通道地位
2018年09月30日讯 /生物谷BIOON/ --Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授